Ensemble pour changer des vies
Contribuer à la recherche médicale et au financement de projets consacrés aux maladies rares et orphelines, notamment celles qui touchent les enfants.
DÉCOUVRIR NOTRE MISSION →
Contribuer à la recherche médicale et soutenir les initiatives destinées aux enfants atteints de maladies rares.
EN SAVOIR PLUS →Participer au financement de projets scientifiques visant à mieux comprendre les maladies rares et à faire progresser les traitements.
DÉCOUVRIR NOS ACTIONS →Votre soutien contribue à donner aux chercheurs les moyens de poursuivre des travaux essentiels pour les patients et leurs familles.
FAIRE UN DON →Votre soutien permettra à MJJ Charity Organization de contribuer au financement de projets de recherche médicale consacrés aux maladies rares et orphelines, notamment celles qui touchent les enfants.
Nous préparons actuellement notre dispositif de collecte afin de proposer un moyen de don sécurisé et transparent à nos donateurs.
Une solution de paiement sécurisée sera prochainement disponible sur cette page.
Le formulaire de don en ligne sera activé après la mise en place de notre solution de collecte.
Pour une cotisation de 20 € par an, vous adhérez à MJJ Charity Organization et soutenez durablement notre vocation : contribuer au financement et au soutien de la recherche médicale consacrée aux maladies rares et orphelines, notamment chez les enfants.
Chaque adhésion annuelle donne droit à une carte de membre MJJ Charity Organization, remise après validation de l’adhésion.
DEVENIR MEMBRE →
Notre vocation est de contribuer, à notre échelle, au financement et au soutien de projets de recherche médicale consacrés aux maladies rares et orphelines, avec une attention particulière portée aux maladies qui touchent les enfants.
Parmi les causes qui peuvent bénéficier de cet engagement figurent notamment l’épidermolyse bulleuse, l’amyotrophie spinale infantile, la myopathie de Duchenne, certaines leucodystrophies, la maladie de Batten, le syndrome de Sanfilippo et d’autres maladies rares pour lesquelles la recherche reste essentielle.
Notre objectif est de participer à l’émergence de solutions thérapeutiques, y compris de traitements curatifs lorsque la recherche le permettra, sans prétendre à l’avance à un résultat médical.
Cette rubrique pourra présenter progressivement les projets, événements et initiatives de MJJ Charity Organization.
Découvrez prochainement une sélection de vêtements et d’accessoires aux couleurs de MJJ Charity Organization. Chaque article portera l’identité de l’association et participera à faire connaître son engagement en faveur de la recherche sur les maladies rares et orphelines.
Sweat-shirt noir, finition premium et logo de l’association.
La boutique est actuellement en préparation. Les paiements et commandes en ligne seront activés après la mise en place de la solution de vente sécurisée.
Les actualités, événements et projets de l’organisation seront publiés ici.
La recherche sur l’épidermolyse bulleuse (EB) connaît aujourd’hui des avancées majeures. Les premières thérapies géniques sont désormais arrivées jusqu’au patient, tandis que d’autres approches cherchent à corriger directement l’origine génétique de la maladie.
Pour certaines formes d’EB dystrophique liées à COL7A1, VYJUVEK apporte une copie fonctionnelle du gène directement aux cellules des plaies. Le traitement est autorisé dans l’Union européenne depuis 2025.
En France, les chercheurs étudient des cellules de peau du patient génétiquement corrigées puis utilisées pour fabriquer des greffes cutanées. Cette approche vise à restaurer localement la production de collagène VII.
Les chercheurs explorent des stratégies de correction plus précises, notamment CRISPR, le base editing et le prime editing. Ces pistes sont encore principalement en développement préclinique.
D’autres travaux cherchent à accélérer la fermeture des plaies, réduire l’inflammation et mieux prendre en charge la douleur, les atteintes des yeux et les complications graves de certaines formes d’EB.
MJJ Charity Organization souhaite contribuer au financement et au soutien de la recherche sur l’EB et sur d’autres maladies rares et orphelines qui touchent les enfants. Ces informations sont présentées à titre informatif et ne constituent pas un avis médical.